PDUFA日期：2025年11月30日
TransCon CNP是一種長(zhǎng)效C型利鈉肽前體藥物。FDA正在審查這款用于治療兒童軟骨發(fā)育不全的試驗(yàn)性藥物。軟骨發(fā)育不全是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，會(huì)導(dǎo)致不成比例的身材矮小和嚴(yán)重的健康并發(fā)癥。
該新藥申請(qǐng)(NDA)以3期ApproaCH試驗(yàn)（ClinicalTrials.gov 標(biāo)識(shí)符：NCT05598320）的數(shù)據(jù)為依據(jù)，該試驗(yàn)納入了84名2至11歲的軟骨發(fā)育不全兒童。
研究結(jié)果表明，每周一次服用TransCon CNP治療52周后，其年化生長(zhǎng)速度優(yōu)于安慰劑組（主要終點(diǎn)）。 其他生長(zhǎng)參數(shù)，包括身高Z值（次要終點(diǎn)），也表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善。此外，第52周的骨形態(tài)測(cè)量數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，TransCon CNP組的下肢排列和生長(zhǎng)比例有所改善。椎管直徑也得到增加。
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