2022年4月28日，美國FDA批準(zhǔn)Camzyos(mavacamten，2.5 mg，5 mg，10 mg，15 mg膠囊)用于治療患有癥狀性紐約心臟協(xié)會(huì)(NYHA)II-III級梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人，以改善功能能力和癥狀。
Camzyos是第一個(gè)也是唯一一個(gè)FDA批準(zhǔn)的對心肌肌球蛋白有選擇性的變構(gòu)和可逆抑制劑，針對梗阻性HCM的潛在病理生理學(xué)。
?批準(zhǔn)是基于3期探索者-HCM試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。在基線時(shí)，大約73%的隨機(jī)患者為NYHA II類，27%為NYHA III類。平均LVEF為74%，平均瓦爾薩爾瓦左心室流出道(LVOT)壓差為73毫米汞柱。基線平均堪薩斯城心肌病問卷-23 (KCCQ-23)臨床總結(jié)得分(CSS)為71。在第30周時(shí)，37% (n=45/123)的患者服用Camzyos達(dá)到復(fù)合主要終點(diǎn)，定義為混合靜脈血氧張力(pVO)改善的患者比例2)增加≥1.5毫升/千克/分鐘，加上NYHA等級提高至少1級或pVO提高2通過≥3.0毫升/千克/分鐘加上沒有惡化，在NYHA級，其中37%的患者達(dá)到了主要終點(diǎn)，即功能能力和癥狀的復(fù)合指標(biāo)，相比之下，安慰劑組為17%。。差異為19% (95%可信區(qū)間:9，30；p=0.0005)。此外，在第30周，患者接受Camzyos與安慰劑組相比，所有次要終點(diǎn)均有較大改善，梗阻性肥厚型心肌病使用Camzyos可改善功能能力和癥狀。
近日，百時(shí)美施貴寶 (BMS) 宣布加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)Camzyos (mavacamten) 用于治療紐約心臟協(xié)會(huì) (NYHA) 的癥狀性阻塞性肥厚性心肌病 (oHCM)成人患者的II-III類。
目前正在開展一項(xiàng)多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照的3期臨床注冊研究——EXPLORER-CN，旨在評估m(xù)avacamten在用于治療有癥狀的oHCM中國患者中的安全性和療效。
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