Firdapse（amifampridine）10mg片是FDA首個且唯一一個批準的用于治療成人Lambert-Eaton肌無力綜合征（LEMS）的癥狀治療的新特藥。LEMS是一種罕見的自身免疫性疾病，主要癥狀是肌肉無力。
2018年11月，美國FDA批準了治療成人LAMBERT-EATON肌無力綜合征(LEMS)的Firdapse(amifampridine)片。LEMS是一種罕見的自身免疫性疾病。影響神經和肌肉連接，導致虛弱和其他癥狀的受影響患者。這是FDA首次批準LMES治療。
對于這種罕見的疾病，需要長期治療。LEMS患者有明顯的虛弱和疲勞，對日常活動造成很大困難。
LEMS患者中，身體本身的免疫系統會攻擊神經肌肉連接(神經和肌肉之間的連接)，破壞神經細胞向肌肉細胞發送信號的能力。LEMS可能與其他自身免疫性疾病有關，但更常見于小細胞肺癌等癌癥患者。其發病先于或符合癌癥診斷。據估計，全球LEMS的發病率為3%。
在兩個臨床試驗中，對非多鼠疫的療效進行了研究，結果包括64名接受非多鼠疫或安慰劑的成年患者。這項研究測量了定量的重癥肌無力分數(13個醫生評估的分類表，評價肌肉武力)和對象的總體印象表(7分量表，評價患者對治療的身體健康影響的總體印象-存在)。對于這兩項措施，接受Firdapse的患者比安慰劑患者得到更多的好處。
最常見的副作用是燒傷或刺痛(感覺不正常)、上呼吸道感染、腹痛、惡心、腹瀉、頭痛、肝酶升高、腰痛、高血壓和肌肉痙攣。癲癇發作在沒有癲癇發作歷史的患者中已經觀察到。
有皮疹、蕁麻疹、瘙癢、發燒、腫脹、呼吸困難等過敏反應跡象的患者應立即通知保健提供者。
FDA批準了該申請書的優先審查和劃時代的治療指定。Firdapse還獲得了孤兒藥品的名稱，該藥品提供了幫助和鼓勵開發治療罕見疾病的藥物的激勵措施。FDA批準FieldAsPe為催化劑制藥公司。
關于lamber iton工作證綜合征(LeMS)
LAMBERT-EATON肌力癥綜合征(LEMS)是一種罕見的自身免疫性疾病，最常見的特征是四肢肌肉無力。這種疾病是由自身免疫反應引起的，在這種反應中，神經和肌肉之間形成針對電壓門鉀通道的抗體。約50%的情況下，LEMS與潛在惡性腫瘤有關，最常見的是小細胞肺癌，在一些個體中，LEMS是這種惡性腫瘤的第一個癥狀。LEMS通常會影響肢體。
特別是腿。這種疾病對四肢離軀干最近的部分影響最大，因此從爬樓梯或坐姿上升的困難很常見。體育鍛煉和高溫會加劇癥狀。偶爾出現的其他癥狀包括嘴、脖子和眼睛的肌肉無力。
受LEMS影響的個人還可能破壞自主神經系統，包括口腔干燥、便秘、視力模糊、出汗損傷和/或低血壓。
FidApple(amifampridine)
Firdapse是一種口服非特異性電壓依賴性鉀(K)通道阻斷劑，可引起突觸前膜的去極化，減緩或抑制復極化。這種效果會導致緩慢的電壓依賴性鈣(Ca2)通道的開放，從而使后續Ca2流入成為可能。
相反，誘導含有乙酰膽堿(ACh)的突觸泡沫的FOTO，向突觸裂紋釋放更多ACh，加強神經肌肉傳遞，改善肌肉功能。Firdapse在美國和歐盟為LEMS患者批準。
詳情用藥請掃描下方二維碼，獲取更多藥品說明書、藥品價格、藥品副作用、服用方法等資訊。
